من المقرر طرح أول عقار للعلاج الجيني في العالم الغربي للبيع في ألمانيا بمبلغ 1.1 مليون يورو (1.4 مليون دولار)، وهو سعر قياسي جديد لدواء يعالج مرضاً نادراً.
وتظهر هذه التكلفة الباهظة لعقار "جليبيرا"، الذي تنتجه شركة التكنولوجيا الحيوية الهولندية "يونيكيور" وشريكتها الإيطالية للتسويق "كيزي"، كيف أن هذه العلاجات الشافية التي تهدف لإصلاح الجينات المعيبة قد تقلب صناعة الدواء التقليدية رأسا على عقب.
فبعد ربع قرن من التجارب والانتكاسات العديدة، يهدف هذا العلاج الجيني إلى أن يكون طوق نجاة للمرضى من خلال إدخال جينات تصحيحية إلى الخلايا التي يشوبها خلل، لكن دفع ثمن الدواء هو التحدي الأكبر.
ويعالج هذا الدواء الجديد مرضاً جينياً نادراً جداً يسمى "نقص (إنزيم) ليباز البروتيني الشحمي"، والذي يؤدي إلى انسداد شرايين الدم بسبب الدهون. ويتكون العقار الجديد من فيروس معدل غير ضار يحمل جينات تصحيحية إلى خلايا الجسم.
وبالرغم من أن هناك علاجاً جينياً بالفعل للسرطان في السوق بالصين، فإن هذا العقار لم يطرح في دول أخرى، مما يجعل عقار "جليبيرا" أول عقار جيني في بالنسبة للعالم الغربي.
وتمت الموافقة على الدواء في أوروبا قبل عامين ولكن تم تأجيل طرحه في السوق للسماح بجمع بيانات متابعة حول فوائده.
وقدمت شركة "كيزي" الآن ملفاً تسعيرياً إلى اللجنة الاتحادية المشتركة في ألمانيا والتي ستصدر تقييماً بشأن مزايا العقار بحلول نهاية أبريل 2015. وتسعى الشركة إلى الحصول على سعر تجزئة يبلغ 53 ألف يورو (66 ألف دولار) للقارورة.
وهذا السعر يعادل 1.11 مليون يورو (1.4 مليون دولار) لمريض عادي بمرض "نقص ليباز البروتيني الشحمي"، إذ يحتاج المريض إلى 42 حقنة من 21 قارورة.
وأكدت متحدثة باسم شركة "كيزي" سعر الطرح لهذا الدواء، مضيفةً أن الرقم النهائي سيحدد بعد أن تصدر اللجنة الاتحادية المشتركة حكمها وبعد إجراء مفاوضات مع صناديق التأمين الصحي.
وأضافت المتحدثة: "يتوقع أن تبدأ أول علاجات على الصعيد التجاري في النصف الأول من عام 2015".
ومن جهتها، كشفت شركة "يونيكيور" أنها تسعى للحصول على موافقة لعقار "جليبيرا" في الولايات المتحدة والمتوقع أن يحدث عام 2018.
